CRISPR 기반 유전자 교정체의 체내 투여를 위한 나노입자 캡슐화 및 표적화 전략

이 기술은 유전자 편집 시스템인 CRISPR 구성요소(Cas 효소 및 가이드 RNA)를 체내 특정 세포에 안전하고 효율적으로 전달하기 위해 첨단 나노기술을 적용하는 방법을 다룹니다.

전달 시스템 구축 및 최적화

• 나노입자 설계: 리포좀이나 고분자 미셀 등의 전달체에 Cas/gRNA를 봉입하여 면역원성 감소 및 혈액 순환 시간을 확보합니다.
• 표적화 메커니즘: 세포 특이적 펩타이드 또는 항체를 나노입자 표면에 접합하여 원하는 질병 세포(예: 종양세포)에 대한 Active Targeting을 실현합니다.

이러한 캡슐화 및 표적화 전략은 기존의 벡터 전달법 대비 낮은 off-target 효과와 향상된 In Vivo 유효성을 목표로 하며, 이는 유전자 치료의 난제를 해결하는 데 필수적입니다. CRISPR 유전자 편집, 나노 의약품, 약물전달시스템